【据《Ophthalmology》2014年12月报道】题：0.5mg和2.0mg雷珠单抗治疗黄斑下新生血管性年龄相关性黄斑变性24个月的有效性和安全性（作者AllenC.Ho等）

所有提高新生血管性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）的治疗效果，都是为了能够增强患者的视功能并减轻他们的经济负担。尽管对这种疾病的发病机理尚不明确，血管内皮生长因子（VEGF）在脉络膜新生血管（CNV）的发展中起到关键作用，并造成严重的视力损伤。目前抗VEGF治疗是作为AMD的标准治疗手段。

最早的两项临床III期试验（ANCHOR试验和MARINA试验）证明了雷珠单抗不仅能防止AMD患者的视觉损伤，还能提高他们的平均视力。视功能和解剖结果显示0.5mg剂量的效果更好。尽管这两项研究采用每月给药的方案，但是操作中眼科医师常根据患者自身情况来确定给药间期以降低负担，如必要时给药（PRN）等。在结合相干光断层扫描（OCT）技术后，PRN方案能更好地指导治疗来预防复发。如PRONTO试验中，40名患者每3个月接受0.5mg雷珠单抗治疗，于每个月接受随访观察，并根据OCT和视力结果确定是否需要再次治疗。在治疗24个月之后，这些患者平均视力提高了11.1个字符，比前述固定每月治疗的两项临床研究的结果更好（分别提高10.7和6.6个字符），而且使用的剂量更少（PRONTO试验平均9.9支，而ANCHOR和MARINA试验均为固定24支）。有了这项研究结果，大多数眼科医师更愿意选择PRN方案。

来自美国宾夕法尼亚州费城Wills眼科医院的研究者们开展了一项临床III期、双盲、多中心随机对照试验（HARBOR），针对0.5mg和2.0mg雷珠单抗每月或PRN治疗黄斑下AMD的有效性和安全性。12个月时2.0mg剂量的效果没有比0.5mg更好，而且PRN治疗的效果也不优于0.5mg每月治疗效果。尽管如此，HARBOR试验还是证明了PRN方案确实能够降低患者负担，且能达到和每月治疗相近的效果。该研究报道了此项试验第二年的结果。

这项研究一共收录1,098名年龄＞50岁的难治性黄斑下新生血管性AMD患者，随机接受玻璃体腔注射0.5mg或2.0mg雷珠单抗，两种剂量又分为每月给药治疗和3个月每月治疗后采取PRN治疗两种方案。主要观察指标为最佳矫正视力（BCVA）的变化，次要指标包括治疗2年后BCVA提高不少于15个字符的百分比、药物使用的数量、OCT测量得到的黄斑中央凹厚度的变化。

在治疗24个月后，BCVA的平均变化分别为+9.1字符（0.5mg每月治疗组）、+7.9字符（0.5mgPRN组）、+8.0字符（2.0mg每月治疗组）和+7.6字符（2.0mgPRN组）。24个月时BCVA增长不少于15个字符的患者百分比分别为34.5%、33.1%、37.6%和34.8%。24个月使用的药物平均数量分别为21.4、13.3、21.6和11.2。在治疗的第2年，0.5mgPRN和2.0mgPRN组的平均使用量分别为5.6和4.3。0.5mgPRN组在前3个月每月治疗之后的治疗间期为9.9周，而且93%的患者不需要每月都给药。

研究人员认为，四种治疗方案在24个月后都得到明显而接近的临床疗效。必要时给予0.5mg雷珠单抗使用的剂量最少（平均2年13.3支），而且能使平均视力提高7.9个字符。