公共医疗保险系统的理赔（收费）条目记录了患者的治疗方案和付费信息, 包含了巨大的卫生医疗信息资源。以日本的公共保险系统为例, 建立于2002年的日本医疗数据中心（Japan medical data center, JMDC）是日本最大的医疗数据库^[11], 包含了日本两大公共保险系统的卫生数据, 覆盖了在职职工、退休职工、自由职业者以及他们的亲属。这一数据库将来自各家医院、诊所和药房的信息按个人分类汇总, 实现每个人的医疗信息的精确汇总和不重复记录。

Medicare和Medicaid是美国两大公共医疗保险项目, 主要覆盖老年人、残疾人和低收入人群, 覆盖人数达1.1亿^[12]。这些保险系统的数据包含了收费条目代码, 对其进行数据分析的优势是相对统一的数据格式, 疾病诊断、药品、医疗操作都有统一的代码便于统计, 每一条患者接受的服务都被详细地记录在内。

综上, 公共医疗保险系统的优势在于诊断以及付费信息（药物、医疗操作）详细全面的记录, 而其不足之处也十分明显：缺乏医疗诊治的疗效结果指标, 造成了此类研究的局限性。

EMR是以数字化形式, 系统规范地收集患者的医疗信息, 而这些信息都是日常医疗行为中实时产生的, 主要包含：人口学信息、疾病史、药物及过敏史、实验室检查、影像学检查、生命体征和付费信息等^[13]。由美国眼科学会发起建立的（Intelligent research in sight, IRIS）信息平台是目前美国最大的眼科临床数据库, 该平台整合了美国各家医院和诊所的EMR数据, 现已包含一千四百万例患者的信息和五千万条医疗记录^[14]。病历信息的详细记录一方面弥补了诊断不准确和遗漏的不足, 另一方面帮助研究者更全面地认识既往疾病与现病史之间的关联。由此可见, EMR是一个信息更丰富的数据采集平台和更理想的数据研究开展平台, 而其实际操作的难度在于各家医院所用的EMR系统可能由不同公司所开发, 导致数据格式不统一, 造成多中心以及更大范围内的数据分析研究难以开展。

患者的人口学信息（年龄、性别等）与诊断信息是新生血管性AMD真实世界数据分析的基础, 这在电子化的信息平台一般也会包含。以一项新加坡国立眼科中心开展的研究为例^[15], 4年内共包含了1 380例新生血管性AMD患者, 其中男性患者数为52.7%。而在高加索人种中, 基于美国Medicare保险系统, 包含了459 237例新生血管性AMD患者的数据分析研究发现女性患者数达到64%^[16], 这提示我们亚洲人种的新生血管性AMD流行病学与西方人种是有差异的, 也更督促我们应该开展中国人的新生血管性AMD大范围流行病学研究。这种基于健康保险体系的数据, 有异于传统的流行病学研究, 可能造成非保险患者信息遗漏, 但在进行数据挖掘分析后能在短时间内得到流行病学信息, 不失为一种高效率、低成本且相对准确的研究方法。

许多突破性的临床研究给出了新生血管性AMD患者维持最佳矫正视力的推荐注射次数, 如CATT建议患者第 1年接受（6.9± 3.0）次抗VEGF注射治疗^[17]。运用药物与疾病预测模型, Holz等^[18]估计要维持最佳矫正视力, 新生血管性AMD患者第1年需要接受8.1次抗VEGF注射。而真实世界的患者接受治疗的情况又是如何的呢?

医疗保险系统的数据记录了每一次患者就诊的挂号记录和购药的收费记录, 包含了药物的种类、购药时间等, 据此我们可以评估：①患者是否接受了抗VEGF药物治疗; ②患者是否按规定的时间间隔接受了治疗; ③患者在抗VEGF治疗后是否定期随访。在一项新加坡国立眼科中心开展的医疗收费数据分析研究中, 新生血管性AMD患者第一年只接受了（3.3± 1.3）次抗VEGF治疗^[15]。而美国的Medicare数据挖掘研究显示, 新生血管性AMD患者的第一年平均抗VEGF注射次数仅为4.3次^[19]。基于美国Wills眼科医院的电子病历系统开展的包含了9 007例新生血管性AMD患者的研究发现22.2%的患者在抗VEGF治疗后的1年内未再次前往医院就诊, 并分析了相关风险因素。其中80岁以上, 非洲裔、亚裔及其他少数族裔, 收入较低, 住址较远, 单眼接受治疗的患者在抗VEGF治疗后更易失访^[20]。

基于医疗保险系统的数据提供了真实世界抗VEGF治疗的基本现状, 但是无论是卫生决策者还是临床工作者, 都更希望了解治疗后的视力改善情况。最近英国的一项基于EMR系统的新生血管性AMD数据挖掘研究给了我们答案。在总共11 135例患者、92 976次雷珠单抗注射的研究样本中, 第1年获得15个字符及以上视力提高的百分比仅为17.4%, 第2年获得15个字符及以上视力提高的百分比为18%; 这些患者第1年接受了平均5.7次抗VEGF注射, 第2年内接受了平均3.7次抗VEGF注射^[21]。真实世界的获益情况与ANCHOR、MARINA和CATT等临床研究结果（CATT研究中PRN组第1年获得15个字符及以上视力提高的百分比为25%, 第2年达30.7%）还是存在较为显著的差异, 可能的影响因素包括患者基线视力差异、抗VEGF治疗次数不足等等。这一研究提示我们：真实世界的数据分析研究揭示了循证医学证据在大规模人群中应用于临床实践后的结果, 能够帮助医疗工作者更深入了解临床试验结果和临床治疗效果之间的差距, 也为不断优化治疗方案提供了线索和依据。

由于新生血管性AMD的慢性病程, 抗VEGF药物的昂贵价格, 光学相干断层扫描（OCT）检查以及玻璃体腔内注药的手术操作费用等构成了一笔巨大的医疗支出^{[22, 23]}。美国 Medicare的数据分析研究证明早在2008年, 新生血管性AMD患者的眼科直接年支出就达到了3千美金^[24]。最近的研究更是显示新生血管性AMD患者的眼科直接医疗年支出达到了7千美金, 如果算上护理人员费用、往返医院交通费和因低视力造成的工作方面的经济损失, 平均一位新生血管性AMD患者的年支出就达到了近4万美金^[25]。OCT检查对于评估患眼的病情起到了不可或缺的重要作用, 结合OCT结果为每例新生血管性AMD患者制定合适的治疗方案是抗VEGF治疗新生血管性AMD的一大突破。Windsor等^[26]的研究指出OCT引导下的个体化抗VEGF治疗相较于常规的每个月1次注射, 在2008年至2015年已为美国政府节省了90亿美金的医疗支出。随着人口老龄化造成新生血管性AMD患病人数的增加, 由此引起的相关医疗支出负担必将成为关注的焦点。如何利用好信息平台的数据帮助我们进行新生血管性AMD相关的卫生经济学研究, 为医疗卫生决策制定者们提供科学依据, 其重要性还将不断提高。